Идурсульфаза бета

Идурсульфаза бета (англ. idursulfase beta) или идуронат-2-сульфатаза (англ. iduronate-2-sulfatase) — орфанный препарат для ферментозаместительной терапии редко встречающегося синдрома Хантера (мукополисахаридоза 2-го типа).

В АТХ, в группу «A16 Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ», подгруппу «A16AB Ферментные препараты» с 2018 года включён новый код «A16AB16 Идурсульфаза бета».

Ни в России, ни США ни один препарат идурсульфатазы бета не имеет регистрации.*

В республике Корея фирмой Green Cross Corp. выпускается препарат идурсульфатазы бета Hunterase.

Российский аналог южнокорейского Hunterase фирмы Green Cross Corp — препарат Хантераза продвигается фирмой ООО «Нанолек» (Москва). По информации «Нанолек» Хантераза в настоящее время находится в стадии регистрации и планируется к выводу на российский рынок в 2018 году.

Синдром Хантера

Синдром или болезнь Хантера (или мукополисахаридоз 2-го типа, MPS II), иногда называемый синдромом (болезнью) Гунтера (англ. Hunter syndrome) — редкое (в России около 90 детей с этим заболеванием, в мире синдромом Хантера около 2000) наследственное заболевание, связанное с накоплением в тканях мукополисахаридов вследствие недостаточности фермента идуронат-сульфатазы в фибробластах, лимфоцитах, сыворотке. Тип наследования болезни – Х-сцепленный рецессивный

Развитие синдрома Хантера связано с недостаточностью лизосомного фермента идуронат-2-сульфатазы (ИДС). Функцией этого фермента является обеспечение одного из этапов катаболизма гликозаминогликанов (ГАГ), поэтому из-за недостатка идуронат-2-сульфатазы ГАГ накапливаются в различных органах и тканях. Прогрессивное накопление ГАГ в лизосомах клеток сопровождается феноменом клеточного перенасыщения, деструкцией тканей и нарушением функций различных органов.

Клинические проявления синдрома Хантера различаются в зависимости от типа болезни, которые условно принято подразделять на легкую и тяжелую формы. Синдром Хантера обычно манифестирует у детей в возрасте 3–8 лет, а его формы с более благоприятным течением — в 10–15-летнем возрасте. Типичными неврологическими признаками всех мукополисахоридозов являются мышечная гипотония и общие двигательные нарушения. Синдром Хантера преимущественно проявляется отставанием в умственном развитии. Тяжесть заболевания зависит от того, в каком возрасте появляются первые клинические симптомы, и степени прогрессирования болезни. Основными клиническими симптомами при синдроме Хантера считаются обструктивный синдром верхних дыхательных путей, пороки сердца (приобретенные), снижение слуха (нейросенсорная тугоухость), тугоподвижность суставов и поражение нервной системы (центральной и/или периферической). Встречаются так называемые «ортопедические» симптомы синдрома Хантера (поражение скелетно-мышечной системы в виде ограничений движения в различных суставах, нарушений походки и др.), а также такие неврологические нарушения при синдроме Хантера, как гидроцефалия, сдавление спинного мозга и цервикальная миелопатия, оптический неврит, снижение слуха, кистевой туннельный синдром (Кузенкова Л.М. и др.)

Синдром Хантера по Международной классификации болезней МКБ-10 относится к «Классу IV. Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ», блоку «E70-E90 Нарушения обмена веществ», рубрике «E76.1 Мукополисахаридоз, тип II».

Назван в честь врача Чарльза А. Хантера (англ. Charles A. Hunter, 1873–1955)


У идурсульфатазы бета имеются противопоказания, побочные действия и особенности применения, необходима консультация со специалистом.

*По информации на май 2017 г.


Назад в раздел