Метрелептин

Метрелептин (англ. metreleptin) — новый орфанный препарат для профилактики и лечения осложнений, вызываемых дефицитом лептина у пациентов, страдающих врождённой или приобретённой генерализованной липодистрофией. Предназначен для применения в комплексе с диетой.

В России к применению не допущен.*

Метрелептин — синтетический аналог лептина, рекомбинантная метиониловая производная человеческого лептина, получаемая с помощью рекомбинантной ДНК. Брутто-формула метрелептина: С₇₁₄H₁₁₆₇N₁₉₁O₂₂₁S₆.

Генерализованная липодистрофия

Врожденная генерализованная липодистрофия представляет собой прогрессирующее системное заболевание. Общая утрата подкожной жировой клет­чатки и жировой ткани внутренних органов обнару­живается с рождения или возникает на первом году жизни. Сопутствующие изменения кожи включают выраженность поверхностных вен, обиль­ный рост курчавых волос на голове, усиленный анаболизма с «волчьим» аппетитом, ускоренный рост скелета, приводящий к высокорослости, остеосклероз, увели­чение суставов, особенно кистей и стоп, усиленный рост мышц, из-за которого брюшная стенка приобре­тает выпуклые очертания, гипертрофическая кардиомиопатия. Нередко имеют место преждевременное увеличение половых органов, олигофрения и гемиплегия. Постепенно развиваются гиперлипидемия, гиперинсулинемия, инсулинорезистентный сахар­ный диабет, гепатомегалия, обусловленная жировой инфильтрацией и циррозом печени.

Приобретенной липодистрофии предшествует инфекция или неопределенное заболевание. В основе ее патогенеза аутоиммунная деструкция жировой ткани и, как следствие, ана­болический синдром, сопутствующий инсулинрезистентному сахарному диабету. При генерализо­ванной утрате жировой ткани приобретенная форма напоминает врожденную, но с менее выраженными изменениями анаболизма.

Так как лептин секретируется жировыми клетками, уровень лептина у пациентов с генерализованной липодистрофией значительно понижен. Лептин регулирует потребление пищи, а также синтез других гормонов, в частности, инсулина. Введение синтетического рекомбинантного лептина — метрелептина, как средства заместительной терапии, позволяет уменьшить риск осложнений липодистрофии.

По Международной классификации болезней МКБ-10 генерализованная липодистрофия относится к «Классу IV. Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ», блоку «E70-E90 Нарушения обмена веществ», рубрике «E88.1 Липодистрофия, не классифицированная в других рубриках».

Ограничения по применению метрелептина

При применении метрелептина не исключается появления антител лептина и метрелептин, что может привести к серьезным инфекциям или к снижению эффективности метрелептина. У пациентов с липодистрофией, получавших инъекции метрелептина, были отмечены случаи возникновения Т-клеточных лимфом. При назначении метрелептина пациентам с серьезными гематологическими нарушениями необходимо проявлять особую осторожность.

Безопасность и эффективность метрелептина для лечения осложнения частичной липодистрофии не определены.

Безопасность и эффективность метрелептина для лечения заболеваний печени, в частности, безалкогольного стеатогепатита (NASH), не установлены.

Метрелептин не рекомендован для терапии пациентов с ВИЧ-ассоциированной липодистрофией.

Метрелептин противопоказан пациентам с ожирением.

Метрелептин противопоказан пациентам с метаболическими нарушениями без имеющихся оснований предполагать наличие генерализованной липодистрофии.

Общая информация

Метрелептин — международное непатентованное наименование (МНН) лекарственного средства. В 2017 году метрелептин включён в АТХ, в группу «A16 Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ», в подгруппу «A16AA Аминокислоты и их производные» и ему присвоен код A16AA07.

Инъекционный метрелептин одобрен FDA для применения в США в феврале 2014 года под торговым наименованием Myalept. Фирма-заявитель — Aegerion Pharmaceuticals, Inc. До одобрения FDA метрелептин получил разрешение на применение в Японии.

Метрелептин — рецептурный (R_x) препарат.

Инструкции по применению Myalept для США (на английском, pdf):

• Для пациентов: «Myalept (metreleptin) for injection for subcutaneous use». Aegerion Pharmaceuticals, Inc. Август 2015 г.
• Для профессионалов здравоохранения: «Myalept (metreleptin) for injection. Full prescribing information». Aegerion Pharmaceuticals, Inc. Август 2015 г.

Примечание. * Информация на февраль 2017 г.

Метрелептин имеет противопоказания, побочные действия и особенности применения, необходима консультация со специалистом.

Назад в раздел