Элосульфаза альфа

Где пройти обследование? Если лечение не помогает Популярно о болезнях ЖКТ Кислотность
желудка

Представленная в разделе информация о лекарственных препаратах, методах диагностики и лечения предназначена для медицинских работников и не является инструкцией по применению.


Вимизим (элосульфаза альфа)Элосульфаза альфа (англ. elosulfase alfa) — новый препарат для лечения мукополисахаридоза типа IV A или синдрома Моркио А.

Элосульфаза альфа замещает отсутствующий у больных синдромом Моркио А фермент GALNS, участвующий в важнейших метаболических процессах.

ВОЗ включает элосульфазу альфа в АТХ, в группу «A16 Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ», подгруппу «A16AB Ферментные препараты» в 2015 году и присваивает ей новый код A16AB12.

При терапии элосульфазой альфа возможен угрожающий жизни анафилактический шок. Также возможны: рвота, боль в животе, повышение температуры, головная боль, озноб и слабость.

Категория риска для плода по FDA при терапии беременной элосульфазой альфа — «C» (исследования на животных выявили отрицательное воздействие лекарства на плод, а надлежащих исследований у беременных женщин не было, однако потенциальная польза, связанная с применением данного лекарства у беременных, может оправдывать его использование, несмотря на имеющийся риск).

Элосульфаза альфа — рецептурный препарат.

В России лекарственные препараты с элосульфазой альфа не зарегистрированы. Элосульфаза альфа одобрена к применению в США и в Канаде в первом полугодии 2014 года. Торговое наименование — Вимизим (Vimizim).

Фирма-разработчик (изготовитель) Вимизима — BioMarin Pharmaceutical Inc., США.

Инструкция для США по применению Вимизима (элосульфазы альфа), pdf, 171,4 Кбайт, на английском: Vimizim (elosulfase alfa) injection, for intravenous use. Full Prescribing Information. BioMarin Pharmaceutical Inc. Февраль 2014 г.
Синдром Моркио
Мукополисахаридоз типа IV A также называемый синдромом Моркио А — редкое наследственное заболевание у детей. Передается по аутосомно-рецессивному типу. В США количество больных синдромом Моркио А не превышает 1000 человек. У больных синдромом Моркио A не вырабатывается или вырабатывается в недостаточном количестве фермент N-ацетилгалактозамин-6 сульфатаза (GALNS), необходимый для расщепления длинных цепочек сахарных молекул, называемых гликозаминогликанами (синоним мукополисахариды). Дефицит этого фермента приводит к нарушению развития костей, торможению роста и отсутствию подвижности у детей (при синдроме  Моркио типа B не производят достаточного количества фермента бета-галактозидазы). Симптомы: аномальное развитие костей, в том числе позвоночника, округлые формы груди, грубые черты лица, гипермобильные суставы, вывернутые внутрь колени, большая голова, низкий рост с коротким туловищем, широко расставленные зубы обычно появляются в возрасте от года до трёх.

Синдром Моркио А по Международной классификации болезней МКБ-10 относится к «Классу IV. Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ», блоку «E70-E90 Нарушения обмена веществ», рубрике «E76.2 Другие мукополисахаридозы».


У элосульфазы альфа имеются противопоказания, побочные действия и особенности применения, необходима консультация со специалистом.

Назад в раздел
 
Диагностика болезней ЖКТ Симптомы болезней ЖКТ Советы врачей
США, РФ и др.
Изжога и ГЭРБ

Индекс цитирования
Логотип Исток-Системы

Информация на сайте www.gastroscan.ru предназначена для образовательных и научных целей. Условия использования.